美國 FDA 拒絕批準 Disc Medicine 的罕見病藥物

Sneha S K

路透2月13日 - Disc Medicine IRON.O周五稱，美國食品和藥物管理局拒絕批準其治療一種罕見遺傳性疾病的藥物。

這種名為bitopertin的藥物正在接受美國食品和藥物管理局國家優先憑單計劃的審查，該計劃將審查過程從通常的10-12個月縮短到1-2個月。

路透上個月曾獨家報導 (link)，美國食品及藥物管理局的審查人員因擔心試驗數據及其濫用風險而將比托哌汀的審查推遲了兩周。

路透曾報導說，推遲的原因是該機構擔心無痛地暴露在陽光下的時間--一個次要的試驗目標--是否是一個統計上可靠的療效衡量標準，或者其他生物標誌物數據是否能證明批準是合理的。

該公司正在試驗用比托哌汀治療紅細胞生成性原卟啉症，這種血液疾病會使患者對陽光極其敏感。

這種疾病會導致原卟啉在血液中積聚，導致對陽光極度敏感，從而引起疼痛的皮膚反應。

Disc 說，該機構認定這兩項中期試驗並未顯示患者原卟啉水平的降低與他們對陽光的耐受性之間存在明確的聯繫。

"Truist分析師丹妮爾-布里爾（Danielle Brill）說："即使媒體提前發出了信號，這一決定仍然令人吃驚，而且還增加了機構內部動盪和罕見病療法審批標準發生重大轉變的證據。

該公司周五表示，監管機構提出的問題 "很容易解決"，因為它預計正在進行的後期研究將在第四季度出結果。

Disc 計劃在後期研究完成後對 FDA 的拒絕信做出回應，並預計 FDA 將在 2027 年中期做出最新決定。

布里爾說，被拒並不是Disc公司的末日，她補充說，如果後期試驗結果良好，應該會支持全面批準。

該公司股價在收盤下跌 21% 後在盤後交易中持平。