美國 FDA 拒絕批準 Regenxbio 用於罕見病的基因療法

路透2月9日 - Regenxbio RGNX.O周一稱，美國食品和藥物管理局以試驗設計不確定為由，拒絕批準該公司針對一種名為亨特綜合征的罕見疾病的基因療法。

這家藥物開發商的股票在盤後交易中暴跌約19%，至8.31美元。

該公司表示，FDA 在其所謂的完整答復函中列舉了幾個拒絕理由，涉及其正在尋求批準用於治療黏多糖貯積症 II 型（一種也被稱為亨特綜合征的超罕見神經退行性疾病）的 RGX-121。

該公司透露，其中包括研究資格標準的不確定性，以及特定替代終點是否有可能合理預測臨床獲益。

"首席執行官庫蘭-辛普森（Curran Simpson）說："我們對 FDA 就整體開發路徑和在這種不可逆轉的超罕見疾病的迫切需求背景下對數據進行評估的反饋意見感到擔憂。

衛生監管機構上個月對包括 RGX-121 在內的兩個基因治療實驗項目實施了臨床擱置 (link)。

該公司表示，下一步可能採取的措施包括開展一項新的研究、治療更多的患者和進行更長期的隨訪，"這對於像 MPS II 這樣的超罕見疾病人群來說是一項挑戰"。

該公司計劃尋求與美國食品藥品管理局會面，重新提交上市申請，以提供有關患者群體的進一步證據和更多長期臨床數據。

亨特綜合征是一種遺傳性疾病，患者體內無法分解某些糖分子，從而影響身體和智力發育。

RGX-121 是一種潛在的一次性基因療法，用於治療患有 MPS II 的男孩，旨在傳遞有助於分解複雜糖分子的基因。