
1月28日 - 療法開發商Regenxbio RGNX.O股價盤前下跌34%至8.82美元
該公司稱, (link) FDA暫停了其對兩種罕見兒童疾病的實驗性治療研究
這兩種疾病是Hurler綜合征和Hunter綜合征,這兩種疾病會導致嚴重的身體和認知能力衰退。
公司稱,四年前曾在一名接受 RGX-111 治療的兒童身上發現了腦瘤
公司說,早期測試顯示,治療 DNA 與癌症相關基因附近有關,但因果關係尚不清楚。
公司稱在其他接受 RGX-111 或 RGX-121 治療的兒童中未發現類似病例
RGX-111和RGX-121是公司正在開發的實驗性基因療法,用於治療兩種罕見的兒童遺傳疾病
2025 年股價上漲約 86