
1月26日 - 基因藥物生產商Sarepta Therapeutics SRPT.O股價上漲12%至23.57美元
該公司稱, (link),其Elevidys基因療法在三年的關鍵運動測試中,與外部對照組相比,使杜氏肌營養不良症的進展減緩了70%或更多。
該公司稱,4-7 歲接受治療的男童在 9 歲時仍能保持運動功能,標準運動量表的平均得分保持在基線以上
Oppenheimer公司的分析師說, (link) 雖然投資者通常對使用外部對照組進行的研究持懷疑態度,但他們預計這些數據將改善醫生和患者對Elevidys的效益-風險狀況的看法,並有助於加快商業化。
SRPT公司正在開發Elevidys,用於治療杜興氏肌肉萎縮症——一種罕見的肌肉萎縮性疾病,男孩會逐漸喪失肌肉力量,最終喪失行走能力,該公司稱。
該公司稱,在尚未因 DMD 而喪失行走能力的 4 至 7 歲男孩中進行了 Elevidys 與安慰劑的對比試驗
2025 年股價下跌約 82%