
1月26日 - 基因藥物生產商Sarepta Therapeutics SRPT.O股價盤前上漲8%至22.72美元
該公司稱, (link),其Elevidys基因療法與外部對照組相比,在三年的關鍵運動測試中將杜氏肌營養不良症的進展減緩了70%或更多
該公司稱,4-7歲接受治療的男孩在9歲時仍能保持運動功能,標準運動量表的平均得分保持在基線以上
SRPT 的 Elevidys 正在開發用於治療杜氏肌營養不良症--這是一種罕見的肌肉萎縮性疾病,男孩會逐漸喪失肌肉力量,最終喪失行走能力。
公司稱,該試驗在尚未因 DMD 而喪失行走能力的 4 至 7 歲男童中進行了 Elevidys 與安慰劑的對比測試。
2025 年股價下跌約 82%