美國 FDA 批準 Fortress Bio 和 Zydus 治療罕見兒科疾病的藥物

路透1月13日 - 美國食品和藥物管理局周二批準了Fortress Biotech FBIO.O和印度製藥商Zydus Lifesciences的ZYDU.NS藥物，用於治療患有罕見遺傳性疾病的兒童，這種疾病會影響銅的吸收。

Fortress Bio的股票在盤前交易中上漲了13%以上。

這種藥物的品牌是Zycubo，已被批準用於治療門克氏症，門克氏症患者天生就無法從飲食中吸收銅。這種疾病是由於負責銅在體內運輸的特定基因發生突變而引起的。

該藥物的批準使它成為美國市場上第一種治療這種疾病的藥物。

這種疾病的症狀包括毛發稀疏和脫色、癲癇發作和發育遲緩。如果不及時治療，許多患者會在兩到三歲之間死亡。

這種疾病主要影響男嬰。據兩家公司稱，最近的估計表明，該病的發病率為每 34,810 例活產男嬰中就有 1 例，甚至高達每 8,664 例活產男嬰中就有 1 例。

Fortress 公司有資格從 Zydus 公司獲得 Zycubo 凈銷售額的分級版稅，以及高達 1.29 億美元的開發和銷售里程碑。

這種藥物的化學名稱為 CUTX-101，是組氨酸銅的皮下注射劑型，是一種銅替代物，可以直接注射到體內，避免通過胃腸道吸收。

它有助於提高血液中的銅含量，從而改善身體和大腦功能。

批準的依據是有數據顯示，Zycubo 能改善早期接受治療的患者的總生存率，與未接受治療的患者相比，死亡風險降低了近 80%。

目前的治療方法包括每天注射銅。