美國 FDA 拒絕批準 Atara 公司治療罕見血癌的療法

路透1月12日 - 美國食品和藥物管理局拒絕批準Atara Biotherapeutics公司ATRA.O的細胞療法，用於治療一種罕見血癌，該公司周一表示，導致其股價在早盤交易中下跌56%。

美國食品和藥物管理局（FDA）在完全回復信中表示，無法批準該療法目前的申請形式。

信中說，該公司的 Allele 試驗以前曾被 FDA 確認足以支持上市申請，但現在已不再被認為足以為加速審批提供有效性證據。

這是繼去年 FDA 以檢查第三方生產設施時發現的問題為由拒絕 (link) 批準該療法後，Atara 遭受的又一次挫折。

衛生監管機構在信中還指出，由於試驗的設計、實施和分析，試驗的可解釋性受到了干擾。

該公司表示，FDA 的新立場與之前對 Atara 的指導意見背道而馳。

阿塔拉公司的合作夥伴皮埃爾-法布雷製藥公司（Pierre Fabre Pharmaceutical）說，這一決定與五年多來與該機構進行的廣泛對話背道而馳，並補充說，這 "可能會對罕見病治療 (link)"的發展產生深遠影響。

阿塔拉公司正在為其名為tabelecleucel的CAR-T細胞療法尋求批準，該療法適用於Epstein-Barr病毒陽性的移植後淋巴組織增生性疾病患者(EBV+ PTLD)。

這是一種罕見的血癌，通常在器官或干細胞移植後發病，而且往往是致命的。

在美國，這種疾病還沒有獲得批準的療法，但醫生通常會建議患者單獨接受化療或與利妥昔單抗等其他癌症療法聯合使用，在極少數情況下還會建議患者接受手術治療。

Tabelecleucel是一種T細胞免疫療法，旨在消除受EB病毒感染的細胞。它于 2022 年在歐洲獲得批準，品牌名稱為 Ebvallo。