骨病藥物未能降低骨折率，Ultragenyx股價暴跌

Sneha S K

路透12月29日 - Ultragenyx Pharmaceutical RARE.O周一表示，後期研究顯示 其治療一種遺傳性骨病的藥物未能減少每年的骨折數量，這使其股價暴跌 43.5%，創下歷史新低。

這家製藥商正在 與英國合作夥伴Mereo BioPharma公司 >合作 ， 在兩項後期研究中 對成骨 不全症的兒童和年輕成人患者 進行名為setrusumab的實驗性治療測試。

成骨不 全症是一組影響骨代謝的遺傳性疾病， 會使骨骼變得更脆，從而導致骨折率居高不下。症狀從輕微到嚴重不等 。

該公司表示，與安慰劑 或雙磷酸鹽類藥物相比，setrusumab 未能達到顯著降低年化臨床骨折率的主要目標，而雙磷酸鹽類藥物主要用於治療影響骨密度的疾病。

然而，Ultragenyx公司表示，該藥物在兩項後期研究中都達到了改善骨礦物質密度的次要目標。

"首席執行官埃米爾-卡基斯（Emil Kakkis）說："鑒於我們的二期研究數據前景良好，而且成骨不全症患者缺乏獲批的治療方案，我們對這些結果感到驚訝和失望。

Truist 公司分析師 Joon Lee 說，儘管取得了中期研究結果，但該公司一直對 setrusumab 治療成骨不全症持懷疑態度。

Ultragenyx公司將分析 這兩項研究的數據 ，包括骨折以外的其他骨健康和臨床終點數據，以評估下一步行動。

該公司還在評估其計劃中的業務，以大幅削減成本。Lee說，成本削減計劃意味著成骨不全症項目的終結。

Setrusumab旨在阻斷骨形成的負調控因子硬骨素，從而增加成骨 不全症患者的新骨形成、骨礦物質密度和骨強度。