Kyverna的細胞療法在中期研究中改善了行動能力

Kamal Choudhury

路透12月15日 - Kyverna Therapeutics公司KYTX.O稱，其實驗性細胞療法在一項針對罕見疾病的中期研究中達到了 "顯著 "改善患者行走能力和減輕肌肉僵硬的主要目標。

該公司計劃於2026年上半年在美國獲得批準，其股票在周一早盤交易中大漲45%，達到12.73美元的一年多新高。

這種名為 miv-cel 的療法在僵人綜合症患者中進行了測試，僵人綜合症是一種罕見的自身免疫性疾病，會使肌肉僵硬並引起疼痛性痙攣，通常會影響背部和腿部。

Leerink Partners 的分析師托馬斯-史密斯（Thomas Smith）說，試驗數據是 "Kyverna 最好的情況"，具有令人信服的療效。

這項註冊試驗旨在為監管部門的審批提供數據，共招募了26名接受其他治療無效的患者。他們接受了單劑量的治療，並被跟蹤觀察了16周。

16周後，步行速度的中位數提高了46%，81%的患者取得了有臨床意義的改善，三分之二的患者不再需要助行器。所有患者都能停用其他免疫抑製藥物。

該公司表示，這種療法的耐受性普遍良好。

CAR T細胞療法的原理是利用患者的免疫細胞，對其進行改造，以找到並清除導致失調的細胞。

標準療法通常包括地西泮或巴氯芬等肌肉鬆弛劑，如果症狀持續存在，還可能使用靜脈注射免疫球蛋白、類固醇或利妥昔單抗等免疫療法。

該公司表示，最初將以2000至2500名患者（約占確診患者的30%至40%）為目標，這些患者對標簽外免疫療法的反應不佳。