貝萊特生物公司治療遺傳性眼病的藥物在後期試驗中達到主要目標

路透12月1日 - 貝萊特生物BLTE.O周一表示，其治療一種罕見遺傳性眼病的實驗性藥物在一項後期研究中達到了主要目標，使其股價在盤前交易中上漲了15%以上。

這種名為tinlarebant的藥物針對的是1型Stargardt病，這是一種在兒童或青少年時期導致視力喪失的進行性眼病。據該公司稱，這種疾病在美國影響著 5 萬多名患者。

該公司稱，在一項對 104 名 12 至 20 歲患者進行的研究中，與安慰劑相比，該藥物可使視網膜中破壞性病變的生長速度減慢 36%。

這種口服藥物通過靶向限制維生素 A 運輸到眼睛的 RBP4 蛋白，減少視網膜中維生素 A 類毒素的堆積。

該公司表示，Tinlarebant 的耐受性很好，只有四名患者因副作用而停止治療。

這種眼病目前還沒有獲得 FDA 批準的治療方法。

貝萊特生物公司計劃在2026年上半年向美國監管部門申請批準。