美國 FDA 暫時擱置治療罕見心臟病的 Tenaya 基因療法試驗

路透11月7日 - Tenaya Therapeutics TNYA.O周五表示，美國食品和藥物管理局已經暫停了其針對一種罕見遺傳性心臟病的實驗性基因療法的臨床試驗。

該公司股價在延時交易中下跌了 20% 以上。

這項早中期試驗正在對Tenaya公司的TN-201療法進行測試，測試對象是與MYBPC3基因突變有關的肥厚型心肌病患者。這種病會導致心肌異常增厚，降低有效泵血的能力。

FDA 要求修改試驗方案，以規範患者監測和免疫抑製藥物的管理，免疫抑製藥物有助於防止機體排斥基因療法。

特納亞公司說，FDA的決定主要是基於試驗的獨立安全委員會在2025年夏天審查過的數據。該委員會認為 TN-201 的安全性是可以接受的，並允許試驗擴大兩個不同劑量水平的入組人數。

該公司表示，迄今為止，該基因療法的耐受性總體良好，自夏季審查以來沒有出現新的重大安全問題，並補充說，該公司正在與美國食品藥品管理局合作解決這些問題，並計劃在試驗基地的方案變更到位後重新開始給患者用藥。

Tenaya公司預計，此次擱置不會推遲其計劃的數據發布或該療法的整體開發時間表。