Sarepta 業績下滑，基因療法受挫使藥物管線雪上加霜

路透11月4日 - 周二收盤前，Sarepta SRPT.O的股價下跌了36%，因為針對一種肌肉萎縮性疾病的兩種基因靶向療法的試驗未能達到關鍵目標，這加深了人們對該公司治療產品線的擔憂。

Sarepta 公司最暢銷的基因療法 Elevidys 于 7 月份因三名患者死於急性肝功能衰竭而短暫退出市場。今年以來，該公司股價已下跌了約 80%。

最新的試驗 (link)，招募了225名6至13歲的杜氏肌營養不良症（Duchenne muscular dystrophy）患者(DMD)，並測試了卡西美森和戈洛迪森，這兩種藥物屬於被稱為磷酸二酰胺嗎啉寡聚體（或PMO）的一類藥物，旨在幫助產生功能性肌營養不良蛋白。

"貝爾德公司（Baird）的分析師說："......研究的失敗加劇了 Sarepta 公司在 DMD 領域的困境，因為基因療法和現在的 PMO 專營權都可能面臨越來越多的監管、付款人和醫生的審查。

杜興氏肌營養不良症是一種罕見的遺傳性疾病，多發于男孩，隨著時間的推移會導致肌肉逐漸變弱。

"加拿大皇家銀行資本市場（RBC Capital Markets）全球醫療保健研究主管布萊恩-亞伯拉罕斯（Brian Abrahams）說："業績不佳並不完全令人意外，但卻增加了基礎業務的不確定性。

"管道可能有潛力，但要有意義地推動其發展仍為時尚早。

雖然96周後患者在爬四級台階方面有了數字上的提高，但差異在統計學上並不顯著。

Sarepta公司表示，新冠大流行擾亂了試驗參與和數據收集，可能會影響試驗結果，該公司計劃與美國食品和藥物管理局會面，討論將藥物目前的加速審批轉為全面審批。

該公司周一公布的 (link) 第三季度營收為 3.994 億美元，超過了分析師平均預期的 3.387 億美元。