美國 FDA 對 Intellia 的基因療法試驗實施臨床擱置；股價下跌

路透10月29日 - 美國食品和藥物管理局周三表示，Intellia Therapeutics公司NTLA.O的兩項後期試驗已被臨床擱置，這兩項試驗是針對一種可損害心臟和神經的罕見疾病的實驗性基因療法。

這家總部位於劍橋的公司股價在延時交易中下跌了約17%。

FDA的決定是在其中一項試驗出現嚴重安全事件 (link)，一名接受這種名為nexiguran ziclumeran(nex-z) 的療法的患者出現了4級肝酶升高和膽紅素水平升高，這兩種情況都是潛在肝損傷的跡象。

該患者已被送往醫院接受治療。

轉甲狀腺素淀粉樣變性是一種罕見的漸進性疾病，由一種在器官中積聚的缺陷蛋白質引起。

這種疾病可導致心肌病(ATTR-CM)，影響心臟，或多發性神經病(ATTR-PN)，損害神經。

本周早些時候，Intellia 在發生不良事件後暫停了兩項後期試驗的劑量和篩選。

美國食品及藥物管理局口頭通知該公司暫停臨床試驗，並表示將在30天內發出正式信函。Intellia表示計劃與該機構密切合作，盡快解決問題。

Jones Trading 公司的分析師 Debanjana Chatterjee 說，臨床擱置對該公司的股票前景 "不會產生重大影響"，並指出用藥已經暫停。她補充說，在公司調查不良事件的原因期間，"機構希望謹慎行事是可以理解的"。

"這並不是Intellia公司第一次遇到監管方面的麻煩，"Chatterjee說，並提到了該公司之前在遺傳性血管性水腫項目中遇到的問題。"我們仍然樂觀地認為，試驗可能會在幾個月內恢復"。