患者肝損傷後Intellia暫停基因治療試驗，股價下滑

Padmanabhan Ananthan

路透10月27日 - Intellia Therapeutics NTLA.O周一表示，在一名參與者出現嚴重肝損傷後，該公司已暫時停止了兩項基因療法後期研究的給藥和患者篩查，導致其股價在早盤交易中下跌超過46%。

該公司稱，這名接受了 Nexiguran ziclumeran(nex-z) 治療的患者出現了肝酶急劇升高和膽紅素升高的症狀，從而引發了協議定義的安全暫停。該患者已被送往醫院接受治療。

Nex-z正在被研究用於轉甲狀腺素淀粉樣變性伴有心肌病的潛在一次性治療(ATTR-CM)，這是一種罕見的致命性心臟病，其中有問題的轉甲狀腺素蛋白在心臟中積聚，可導致器官衰竭。

這項研究成果標誌著該公司在開發基於CRISPR技術的治療方法方面遇到了挫折。Nex-z通過關閉產生轉甲狀腺素蛋白的基因發揮作用。

"貝雅（Baird）分析師杰克-艾倫（Jack Allen）說："展望未來，我們仍然預計，圍繞Intellia公司項目的安全問題將對其產品線構成越來越大的阻力，因為目前已有可產生類似臨床效果的替代治療方法，而這種態勢將阻礙投資者對這一事件的熱情。

Intellia表示，該公司正在咨詢外部專家，權衡降低風險的措施，並與監管機構討論 "盡快 "重啟註冊的計劃。

) 首席執行官約翰-倫納德（John Leonard）在電話會議上說："我們正在積極與該機構接觸.. ....我們還沒有聽說要暫停臨床(，"。

"他補充說："儘管最近發生了這一事件，但我們仍然相信nex-z有望滿足ATTR淀粉樣變性患者尚未得到滿足的重要需求。

目前治療ATTR-CM的藥物包括Alnylam Pharmaceuticals公司的ALNY.O注射藥物Amvuttra、輝瑞公司的PFE.N大片Vyndaqel和BridgeBio Pharma公司的BBIO.OAttruby。