BridgeBio因肌肉失調藥物在 "最佳情況 "試驗中獲勝而大漲

Christy Santhosh

路透10月27日 - BridgeBio Pharma BBIO.O周一稱，其治療一種罕見肌肉疾病的實驗性藥物在一項後期試驗中顯示出運動和肺功能的改善，該藥物目前還沒有獲得批準的治療方法，這使其股價上漲了15%。

這種名為 BBP-418 的口服藥物正在一種肢腰肌營養不良症（LGMD）患者中進行試驗，LGMD 是一組遺傳性疾病，以進行性肌肉無力和萎縮為特徵。

在為期三個月的試驗中期分析中，BBP-418 達到了主要目標，即與安慰劑相比，糖基化αDG（LGMD 的主要標誌物）在基線上顯著增加了 1.8 倍。

12 個月的治療結果顯示，與安慰劑相比，血清肌酸激酶（一種肌肉損傷標誌物）的差異具有統計學意義，步行速度提高了 0.27 米/秒，參與者用力呼出的氣量提高了約 5%。

Evercore ISI 分析師科里-卡西莫夫（Cory Kasimov）稱這一結果是 "井噴式的最佳結果"，極大地增強了人們的信心，即 BridgeBio 已準備好成為一家多產品生物技術公司，每一項資產都代表著大片商機。

BridgeBio 打算在今年晚些時候與美國食品藥品管理局討論這些數據，並計劃在 2026 年上半年提交 BBP-418 的上市申請。

"BridgeBio子公司ML Bio Solutions首席執行官Christine Siu表示："我們將尋求與FDA保持一致，看加速審批是否仍是正確的策略，或者我們是否真的應該尋求全面審批。

BridgeBio表示，公司已為其心臟病藥物Attruby建立了大量基礎設施，計劃利用這些基礎設施實現BBP-418的商業化。