Rocket Pharmaceuticals 撤回血液病基因療法的美國申請

路透社10月3日 - Rocket Pharmaceuticals RCKT.O周五表示，該公司已撤回其針對一種罕見遺傳性血液病的實驗性基因療法在美國的審批申請。

該公司說，此舉是出於商業戰略考慮，而不是對RP-L102療法的安全性或療效的擔憂。

該基因療法正在范可尼貧血症患者中進行測試，這種疾病是一種骨髓受損導致血細胞生成減少的疾病。

根據美國國立衛生研究院的數據，全球每 13.6 萬名新生兒中就有一名患有這種疾病。

Rocket 公司表示，如果公司能找到外部合作夥伴來推進該項目，撤回計劃將保留公司日後與監管機構接觸的能力。

該公司補充說，它已停止了在該療法上的新的內部支出，並在 7 月份撤回了在歐洲的審批申請。

在一名患者死於罕見的併發症後，美國食品和藥物管理局停止了 (link)，這是一項測試Rocket公司基因療法RP-A501的中期研究，該療法用於治療一種名為達農病的遺傳疾病。該機構於8月解除了 (link)。