美國 FDA 拒絕批準 Fortress Bio 和 Zydus 治療罕見兒科疾病的方案

路透社10月1日 - Fortress Biotech FBIO.O周三稱，美國食品和藥物管理局拒絕批準該公司與印度製藥商Zydus Lifesciences ZYDU.NS合作開發的治療一種影響兒童銅吸收的罕見遺傳病的藥物。

總部位於佛羅里達州的Fortress公司股價在早盤交易中下跌34%，至2.43美元。

該公司說，FDA在其 "完全回復信 "中指出了生產CUTX-101藥物的工廠存在的缺陷，並補充說監管機構沒有提到療效和安全性數據方面的問題。

這種藥物是為治療門克氏症而開發的，門克氏症患者天生無法從飲食中吸收銅。這種疾病是由體內負責運輸銅的基因突變引起的。

這種疾病主要影響男嬰。據這兩家公司稱，最近的估計表明，該病的發病率為每 34,810 例活產男嬰中就有 1 例，甚至高達每 8,664 例活產男嬰中就有 1 例。

Zydus 公司全資擁有的 Sentynl Therapeutics 公司于 2023 年 12 月接管了 CUTX-101 的開發和商業化。Fortress 補充說，Sentynl 計劃在解決這些問題後與 FDA 會面並重新提交申請。

據Fortress公司稱，該實驗性藥物已被授予優先審查權，並有研究表明早期開始治療可提高總生存率。