美國 FDA 允許恢復基因療法試驗後，Rocket Pharma 股價大漲

路透8月20日 - 美國衛生監管機構已允許 恢復對Rocket Pharmaceuticals公司RCKT.O基因療法的研究，而在此之前，該公司曾因一名 患者死亡而 停止了 對該療法的研究，時間還不到三個月。

這家製藥公司的股價在周三的早盤交易中飆升了30%以上。

Rocket公司的中期試驗是測試其實驗性 療法RP-A501治療一種被稱為達農病的遺傳性疾病，在一名患者死於一種罕見的併發症後，食品與藥物管理局於5月停止了該試驗 (link)。

該公司周三表示，美國食品及藥物管理局已經解除了對該試驗的臨床擱置，將通過修改預處理方案和降低基因療法的劑量來恢復試驗。

Rocket公司表示，將停止預防性使用抑制 C3 蛋白（免疫系統的一部分）的藥物，將其作為治療前方案的一部分。

在 5 月份的試驗中死亡的患者是兩名使用 C3 抑制劑的患者之一。該患者曾患有毛細血管滲漏綜合征，這種疾病可導致器官衰竭。

在新的試驗中，三名患者將至少間隔四周接受較低劑量的治療。火箭公司說，調整劑量是根據一項早期研究的數據提出的，該研究顯示了更好的安全性。

達農病對男性的影響比女性嚴重，它會導致心肌損傷和進行性肌無力。據美國國立衛生研究院（National Institutes of Health）稱，美國目前只有不到1000人患有這種疾病。