美國 FDA 調查 Sarepta 公司 Elevidys 治療患者死亡事件，合作夥伴羅氏公司稱死亡與治療無關

路透7月25日 - 美國食品和藥物管理局周五表示，正在調查一名八歲男孩在接受Sarepta Therapeutics公司SRPT.O的肌肉疾病基因療法Elevidys後死亡的事件。

該機構稱，該死亡事件發生在6月7日，導致該公司股價在延時交易中下跌超過3%。

在美國以外地區與Sarepta公司合作的羅氏公司 在一封電子郵件中告訴 路透，這名在巴西死亡的杜氏 肌營養不良症患者接受了Elevidys治療，但沒有參加臨床試驗。

羅氏公司說， 報告醫生已評估該死亡與基因療法治療無關，並補充說， 已按當地法規要求向衛生當局報告了這起死亡事件，公司正在繼續收集和分析這一事件的信息。

Sarepta 公司受到了監管部門的嚴格審查，此前有兩名無法行走的十幾歲男孩死於與Elevidys相關的急性肝功能衰竭，一名 51 歲的男子在接受了該公司的實驗性基因療法 SRP-9004 治療後也死於同樣的病症。

本周一 晚些時候，該公司表示 將遵從美國食品及藥物管理局的要求，暫停在美國的所有 Elevidys 發貨。其合作夥伴羅氏公司隨後也暫停了 Elevidys (link) 在美國以外一些國家的發貨。

FDA的要求是在該公司披露了一名服用SRP-9004的患者死亡後提出的。