Sarepta 公司肌肉疾病基因療法未獲歐盟支持

Christy Santhosh/Mrinalika Roy

路透7月25日 - Sarepta Therapeutics SRPT.O周五未能贏得歐洲藥品監管機構對其肌肉疾病基因療法的支持，因為該公司在最近兩起與該療法有關的患者死亡事件後面臨著嚴格的監管審查 (link)。

這家總部位於馬薩諸塞州劍橋市的公司股價下跌了 11%。今年迄今為止，該公司股價已下跌88.8%。

歐盟執委會對Elevidys的否定意見是該公司遭遇的又一重大挫折，本月早些時候，美國衛生監管機構指示該公司停止所有 (link)，這是美國衛生監管機構批準的唯一一種用於治療杜氏肌營養不良症的基因療法(DMD)。

Sarepta公司已經停止了非行動不便患者（即那些無法獨立行走的患者）的用藥，後來又遵照美國食品和藥物管理局的要求，與羅氏公司ROG.S--其在美國以外的合作夥伴--一起暫停了所有 (link)。

) "Sarepta公司的研發負責人Louise Rodino-Klapac說："雖然我們對CHMP的(，但我們理解迫切需要繼續對話與合作，以便為杜氏病患者帶來變革性療法。

DMD 主要見于男性，全球每 5,000 名男嬰中就有 1 人患病。這種疾病患者的平均預期壽命為 22 歲。

威廉-布萊爾公司（William Blair）的分析師薩米-科爾文（Sami Corwin）說，Sarepta 公司股價的下跌反映了羅氏公司未來可能支付的里程碑和特許權使用費收入的減少。

"雖然我們認為，在年底之前，美國有可能取消暫停Elevidys的發貨，特別是針對年輕和非臥床患者的發貨......但不確定性將繼續給股價帶來壓力。"

羅氏公司周五表示，將繼續與歐洲藥品管理局進行對話，探討Elevidys在歐盟上市的潛在途徑。

這家瑞士製藥商表示，在非臥床患者中，Elevidys的效益-風險狀況依然良好。

Sarepta公司表示，它將繼續與美國FDA合作，以解決最近與Elevidys有關的安全問題。