Sarepta 公司將暫停在美國銷售 Elevidys 基因療法產品

路透7月22日 - Sarepta Therapeutics SRPT.O周一表示，在兩名患有罕見的杜氏肌營養不良症（Duchenne muscular dystrophy）的男孩接受了該公司的基因療法並在今年死於肝功能衰竭之後，該公司將暫停在美國的所有Elevidys的發貨。

美國食品和藥物管理局周五要求 Sarepta 公司主動停止 (link) 其基因療法的發貨。

該公司回應說，它將繼續向行動不便的患者提供治療，同時維持它在6月15日對非行動不便患者實施的停運。

收盤後，Sarepta 公司股價下跌 8.6% 至 12.17 美元。周五，該公司股價暴跌 (link)，此前該公司披露了第三名接受實驗性基因療法的患者死亡的消息，加深了投資者對該公司治療方法的擔憂。

FDA表示，雖然最近死亡的51歲肢體腰肌萎縮症患者沒有服用Elevidys，但他服用的實驗性療法是基於類似的基因技術。

出於安全考慮，FDA 暫停了 Sarepta 公司針對肢腰肌營養不良症的臨床試驗。

Sarepta 公司周一表示，治療杜氏肌營養不良症的所有 Elevidys 藥物將在周二下班前暫時停止發貨。

該公司表示，暫停發貨將使其 "有時間對任何信息請求做出回應，並使 Sarepta 和 FDA 能夠完成 Elevidys 安全標簽補充程序"。

Sarepta公司表示，預計將與FDA進行審查和對話。

FDA 沒有立即回應路透的置評請求。

在前兩例死亡事件發生後，Sarepta 公司于 6 月份暫停了對病情發展到需要輪椅的患者使用 Elevidys。

Elevidys已獲得FDA的全面批準，可用於仍能行走的DMD兒童患者，有條件批準用於不能行走的患者。

上周，Sarepta 公司表示將在 Elevidys 的標簽上增加一個警告，即可以行走的 DMD 患者有急性肝損傷和肝衰竭的風險。該公司還宣布裁員 500 人，並停止開發幾種治療肢腰肌營養不良症的基因療法。

另外，洛杉磯兒童醫院（Children's Hospital Los Angeles (link)）周一表示，已暫停在所有肌營養不良症患者中使用 Elevidys。