獨家-Sarepta 公司稱不會遵從 FDA 的要求停運基因療法 Elevidys

Bhanvi Satija

路透7月19日 - 美國監管機構周五要求Sarepta Therapeutics SRPT.O主動停止Elevidys基因療法的發貨，因為一名接受了另一種實驗性療法的肌肉萎縮症患者死亡，但該公司表示不會這樣做。

美國食品和藥物管理局周五在與 Sarepta 公司的一次會議上提出了這一要求，隨後宣布了這一舉措，證實了路透早些時候的報導。

在 FDA 提出要求後，總部位於馬薩諸塞州劍橋的 Sarepta 公司在一份聲明中說，該公司將繼續向行動不便的患者提供這種療法，但在向 FDA 報告了一例無法行走的患者出現急性肝功能衰竭的病例後，該公司于 6 月 15 日開始停止向非行動不便的患者提供這種療法。

Sarepta 公司表示，"根據我們對數據的全面科學解讀，在行動不便的患者群體中沒有出現新的或改變的安全信號"，因此做出了這一決定。

FDA 表示，雖然最近死亡的 51 歲肢腰肌營養不良症患者沒有服用 Elevidys，但他的實驗療法和 Elevidys 基於類似的基因技術。

FDA 表示，出於安全考慮，它將暫停肢腰肌營養不良症的臨床試驗。

Elevidys於2024年獲得傳統批準 (link)，適用於4歲及以上患有杜氏肌營養不良症基因突變並能行走的患者，同時也獲得了加速、有條件批準，適用於不能行走的肌肉萎縮症患者，儘管該療法在晚期試驗中未能達到主要目標。

監管機構還撤銷了對 Sarepta 基因療法的平台技術認定，這是另一個挫折。

Sarepta 公司股價最終下跌 36%，收於 14.08 美元。周五，該公司披露第三例患者死亡後，股價一度下跌超過 40%，創下九年多來的新低。

今年，兩名接受 Elevidys 治療的十幾歲男孩相繼死亡，該機構加大了對 Sarepta 公司的審查力度。這三起死亡都是由急性肝功能衰竭引起的，而且都發生在不能行走的患者身上。

失望、擔憂

FDA表示，它正在繼續調查使用Sarepta公司AAVrh74平台技術的基因療法導致急性肝衰竭的風險，包括住院和死亡等嚴重後果。

華爾街分析師稱，第三例死亡可能會讓患者對使用 Elevidys 更加猶豫。患者團體表示，圍繞 Elevidys 的事態發展令人擔憂。

"非營利組織 CureDuchenne 的創始人黛布拉-米勒（Debra Miller）說："患有杜興氏肌肉萎縮症的家庭正在努力應對失望、擔憂......以及他們為自己的孩子或自己所做選擇的不確定性。

本周三，Sarepta 公司表示正在與美國食品及藥物管理局合作，在 Elevidys 包裝上添加肝臟毒性風險警告標簽。

在周五的投資者電話會議上，分析師問 Sarepta 公司為什麼沒有在周三披露最新的患者死亡事件，當時 Sarepta 公司以財務為由宣布裁員 500 人並削減肢腰肌營養不良症項目。

該公司首席執行官道格-英格拉姆（Doug Ingram）表示，此事對周三的更新 "既不重要，也不核心"，終止肢腰肌營養不良症基因治療研究的決定與患者死亡無關。

該公司還表示，肝臟問題不是該研究中新的安全信號。不過，包括 BMO Capital Markets 在內的一些分析師警告說，Sarepta 公司對這一信息披露的處理方式可能會損害管理層的信譽。

至少有兩位分析師詢問 Sarepta 公司的基因治療項目是否還發生過其他死亡事件。該公司表示，除已披露的三起死亡案例外，公司沒有發現其他死亡案例。