獨家-消息人士稱，美國 FDA 將要求 Sarepta 停止所有基因療法 Elevidys 的發貨

Bhanvi Satija

路透7月18日 - 一位熟悉內情的消息人士周五告訴路透，美國食品和藥物管理局將要求Sarepta Therapeutics SRPT.O主動停止其基因療法Elevidys的所有發貨。

該公司股價在短暫停牌後擴大跌幅，下午交易中下跌近35%。

美國食品和藥物管理局（FDA）的要求是在兩名接受了 Elevidys 基因療法的十幾歲男孩死亡之後提出的，這種基因療法在美國被批準用於治療一種叫做杜氏肌營養不良症的肌肉萎縮疾病。

這兩名男孩都是不能行走的患者，或者說是不能獨立行走的患者，Sarepta 公司已於今年 6 月停止向這一患者群體供應該療法。

Sarepta 公司沒有立即回應路透的置評請求。

周五早些時候，該公司 披露了另一名接受其實驗性基因療法的患者死亡 (link)，加深了投資者對其療法使用情況的擔憂。

一名51歲的男子參加了其基因療法SRP-9004的早期試驗，用於治療肢腰肌營養不良症(LGMD)，上個月死於急性肝功能衰竭。

美國食品和藥物管理局局長馬蒂-馬卡里（Marty Makary）在 接受彭博新聞社 採訪時說 ，他正在 "認真研究 "Sarepta公司的基因療法是否應該繼續在市場上銷售。