今年第三例患者死亡後，Sarepta 公司股價暴跌

Bhanvi Satija

路透7月18日 - 周五早盤，Sarepta Therapeutics SRPT.O股價下跌17%，因為又有一名接受了實驗性基因療法的患者死亡，這加深了投資者對該公司療法使用的擔憂。

Sarepta公司說，一名51歲的男子參加了基因療法SRP-9004的早期試驗，用於治療肢腰肌營養不良症(LGMD)，上個月死於急性肝功能衰竭。

該公司表示，肝臟問題並不是 SRP-9004 試驗的新安全信號，該試驗也是該公司周三表示要停止的幾個項目之一。

這是 Sarepta 公司今年的第三例死亡病例，此前兩名接受了 Elevidys（一種獲準用於治療杜氏肌營養不良症的基因療法）治療的十幾歲男孩死於肝功能衰竭。

製藥網站 BioCentury 於周四晚間首次報導了 Sarepta 試驗中最新死亡的消息，此前一天該公司宣布裁員 500 人，並停止開發幾種治療肢腰肌營養不良症的基因療法。

當時，Sarepta 公司表示，裁員是一項財務決定，公司希望為這些研究尋找合作夥伴，但沒有透露第三例患者死亡的任何細節。

威廉-布萊爾公司（William Blair）分析師薩米-科爾文（Sami Corwin）說，周三公告中缺乏披露可能會增加投資者的不信任。

該公司在周五舉行的另一次投資者電話會議上表示，已根據臨床研究指南，優先向臨床醫生和監管機構披露試驗患者死亡的情況。

華爾街分析師說，鑒於Elevidys和SRP-9004使用的是同一種名為腺相關病毒載體的遞送載體，患者的死亡可能會加劇患者對使用Elevidys的猶豫。

Sarepta 公司周三還透露，它將在 Elevidys 的標簽上增加一個嚴重警告，即可以行走的 DMD 患者有可能出現急性肝損傷和肝衰竭。

LGMD包括一組主要削弱髖部和肩部肌肉的遺傳性疾病。