美國 FDA 拒絕批準細胞療法，Capricor 股價下挫

Christy Santhosh

路透7月11日 - 美國食品和藥物管理局拒絕 批準Capricor Therapeutics公司CAPR.O治療心臟病的細胞療法，該公司周五表示 ，這導致其股價在早盤交易中暴跌30%。

美國食品和藥物管理局 在 "完全答復函 "中稱，該公司 提交的Deramiocel療法 證據不符合療效要求，並要求提供更多數據。

Capricor公司正在申請批準 治療杜興氏肌肉萎縮症患者的 心肌病（一種心肌疾病），杜興氏肌肉萎縮症是一種遺傳性疾病，其特徵是進行性肌肉退化。

這封信比FDA 預定的優先審查日期 8 月 31 日提前了一個多月 。

Capricor 公司計劃在第三季度重新提交申請 ，並提供正在進行的後期研究數據。

JonesTrading的分析師凱瑟琳-諾瓦克（Catherine Novack）早些時候 曾表示， 由於突然取消 (link)，以及生物製品評估與研究中心（Center for Biologics Evaluation and Research(CBER)）主要官員被解職 (link)，細胞療法的主要監管機構不太可能在8月獲得批準。

自5月份任命維奈-普拉薩德（Vinay Prasad）為CBER主任 (link) ，細胞療法開發商也將面臨 更嚴格的監管審查。

"Piper Sandler 公司的分析師 Edward Tenthoff 說："普拉薩德一直強烈反對單臂 試驗和加速審批。

B. Riley Securities分析師說，FDA引用了數據中的 技術限制 ，但 "保持開放"，允許將晚期數據作為一項重要修正，而不是要求全部重新提交。

該公司說，它對這一決定感到驚訝，正在尋求與 FDA 會晤，討論下一步措施。

"首席執行官琳達-馬班 （LindaMarban ）在一次 電話會議上 對分析師說："我們認為沒有必要重新提交BLA(上市申請)。