美國衛生部長肯尼迪期待快速審批罕見病藥物

Sneha S K/Sriparna Roy

路透社6月5日 - 美國衛生與公眾服務部部長小羅伯特-肯尼迪（Robert F. Kennedy Jr.）周四表示，美國藥品監管機構將尋求快速審批罕見病治療方法的途徑，並消除其上市之路的障礙。

肯尼迪是在美國食品和藥物管理局討論細胞和基因療法的一次會議上發表上述言論的，在這次會議上，小組成員呼籲加快監管程序，因為他們警告說，其他國家可能會在藥物開發方面超越美國。

"肯尼迪說："我們將繼續尋找新的方法，加快治療罕見病的藥物和療法的審批速度，我們要讓這個國家成為生物技術創新的中心。

其他成員包括行業高管、研究人員和 FDA 工作人員，其中包括 FDA 最高疫苗和生物製品官員維奈-普拉薩德（Vinay Prasad）。

普拉薩德被任命為美國食品及藥物管理局生物製品評估與研究中心（Center for Biologics Evaluation and Research）的負責人，這引發了人們的擔憂，擔心他可能會提高公司獲得新藥批準的門檻，包括對可能治療嚴重疾病的新藥進行所謂的加速批準。

普拉薩德在會上誓言，一旦出現生物醫學成功或行動的跡象或承諾，就會迅速提供治療藥物。

療法開發商Sarepta SRPT.O、Dyne Therapeutics DYN.O和Lexeo Therapeutics LXEO.O的股票在下午的交易中上漲了1%到3%。在美國上市的uniQureUQ1.F股價上漲8.19%，至16.18美元。

專家小組成員表示，罕見病治療的監管程序較慢，這對美國作為生物技術領域領導者的地位構成了風險，而此時中國的藥物開發正在加速。

"獲得批準的道路是如此艱辛。來自賓夕法尼亞大學的專家組成員卡爾-朱恩（Carl June）說："如果企業認為沒有可靠的途徑讓新產品在這里獲得批準，他們就會乾脆把試驗轉移到海外或放棄試驗。

"我們無法承受這種外流，"朱恩說。