鐮狀細胞療法獲孤兒藥稱號後，Beam Therapeutics業績大增
路透社2025年6月3日 12:46
6月3日 - 生物技術公司Beam Therapeutics BEAM.O股價盤前上漲4.9%，至16.96美元。
BEAM稱美國FDA已授予其治療鐮狀細胞病的實驗性細胞療法 "孤兒藥稱號"(SCD)
FDA 授予孤兒藥資格，以促進美國少於 20 萬人患罕見病的藥物開發。
SCD 是一種嚴重的終身性疾病，由血紅蛋白基因錯誤引起，血紅蛋白用於紅細胞在體內攜帶氧氣。
BEAM-101療法目前正在一項早期研究中進行測試，有30名患者接受了治療。
截至上次收盤，BEAM 年累計下跌 34.7
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