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PepGen 將停止開發實驗性杜氏療法;股價下跌

路透社2025年5月28日 22:14

- 藥物開發商PepGen PEPG.O周三表示,由於在一項中期研究中未能提高一種蛋白質的產量,該公司將停止開發杜氏肌營養不良症的實驗性療法(DMD)。

該公司股價在延時交易中下跌9.5%,報1.43美元。

該療法PGN-EDO51沒有達到產生肌營養不良蛋白的目標水平。肌營養不良蛋白是一種蛋白質,它的缺失會導致 DMD 患者肌肉衰弱。

據美國國家罕見疾病組織稱,估計全球每3500名男嬰中就有一名患有DMD。這種疾病會削弱骨骼肌和心肌,並隨著時間的推移迅速惡化,患者往往在 25 歲時死亡。

該公司表示,它打算結束所有與 DMD 相關的研發活動,將重點轉移到一種正在開發的治療肌營養不良症(另一種肌肉萎縮性疾病)的療法上。

PepGen 預計將在今年下半年報告肌營養不良症早期研究的數據,並在 2026 年第一季度報告中期研究的數據。

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