患者死亡，FDA 停止 Rocket Pharma 的基因療法試驗

Kamal Choudhury/Christy Santhosh

路透社5月27日 - 藥物開發商Rocket Pharmaceuticals周二表示，在一名患者死於嚴重併發症後，美國FDA暫停了Rocket Pharmaceuticals RCKT.O的中期基因療法試驗，導致其股價暴跌63.3%。

該公司表示，5月初接受治療的這名患者因毛細血管滲漏綜合症（血管滲漏液體和蛋白質，導致腫脹和低血壓）而面臨困難，公司於上周五做出了這一決定。

Rocket公司正在測試其實驗性基因療法RP-A501，用於治療達農病，這是一種罕見的遺傳性疾病，會導致心肌損傷和進行性肌無力。

該公司說，它正在調查死亡原因，重點是一種新的免疫抑制劑，該藥最近被添加到治療方案中，以提高患者的安全性。

該公司說，有兩名患者服用了這種免疫抑制劑，但都出現了毛細血管滲漏綜合征。

首席執行官高拉夫-沙阿說，Rocket 公司正在 "仔細評估與新藥有關的機制是否會以意想不到或自相矛盾的方式影響免疫反應"。

杰富瑞（Jefferies）分析師安德魯-蔡（Andrew Tsai）說，這一事件證實了基因療法的嚴重安全事件是不可預測的這一觀點，使得對基因療法進行廣泛投資面臨挑戰。

今年3月，Sarepta Therapeutics SRPT.O公司報告了一名青少年在接受該公司治療肌肉萎縮症的基因療法後死亡的 (link)。

Rocket公司拒絕提供在取消臨床擱置之前完成試驗的時間表，並表示正在與美國食品藥品管理局和專家合作。美國食品和藥物管理局沒有回應路透社的置評請求。

這家總部位於新澤西州的公司早盤股價下跌57%，報收於2.69美元。上周五的收盤價為 6.27 美元。