美國 FDA 批準首個基於細胞的基因療法治療罕見遺傳性皮膚病

Sneha S K/Kamal Choudhury

路透4月29日 - 美國食品和藥物管理局周二批準了Abeona Therapeutics公司治療一種罕見皮膚病的ABEO.O基因療法。

這種名為Zevaskyn的基因療法被批準用於治療隱性萎縮性表皮松解症的成人和兒童患者。

這種疾病的患者皮膚極其脆弱，全身會出現水泡和裂口，形成難以愈合的大傷口，而且可能多年不愈。

這種疾病是由 COL7A1 基因缺陷引起的，該基因缺陷會阻礙一種負責固定皮膚上下層的重要膠原蛋白的生成。

目前的標準治療方法是日常傷口護理和保護性包扎。

Abeona 公司表示，該療法預計將於 2025 年第三季度在特定的治療中心推出，上市價格為 310 萬美元。

公司預計今年將有 10 到 14 名患者接受 Zevaskyn 治療。

Zevaskyn的化學名稱為pz-cel，其工作原理是將健康的COL7A1基因添加到患者的皮膚細胞中，然後通過皮膚移植將其移植回患者體內，從而治愈大面積的慢性傷口。

FDA 批準該療法的依據是早中期和晚期研究的數據，在這些數據中，治療後傷口明顯愈合，疼痛明顯減輕。

目前的治療方案包括Krystal Biotech公司的KRYS.O Vyjuvek，該產品於2023年獲批，用於治療面積較小的傷口。去年，Vyjuvek的銷售額達到2.905億美元。

非營利性患者支持組織debra of America的執行董事布雷特-科佩蘭（Brett Kopelan）說："患者能夠同時使用Vyjuvek和pz-cell將有助於更有效地治療這種疾病，"希望能讓這種疾病變成慢性病，但也能活下去。

杰富瑞公司（Jefferies）分析師莫里-雷克羅夫特（Maury Raycroft）預計，扣除特許權使用費後，到 2034 年，該療法的銷售額將達到峰值 4.27 億美元。