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Regenxbio公司憑借肌肉疾病基因治療的早期數據崛起

路透社2025年3月19日 15:58

- 基因治療開發商Regenxbio的RGNX.O股價上漲4.5%,至8.15美元

Co公司公布了其實驗性基因療法RGX-202治療杜氏肌肉萎縮症(Duchenne muscular dystrophy)的早期中期數據(DMD)

DMD會導致骨骼和心臟肌肉無力,並隨著時間的推移迅速惡化

兩名新增患者(其中一名為3歲兒童)的臨時數據證實了4歲以上患者的安全性和有效性——RGNX

Co表示沒有發生嚴重的不良事件

Co計劃在2025年上半年分享進一步的早期功能數據

包括療程收益在內,RGNX在過去12個月中下跌了63

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