重發-Sarepta表示，一名青少年在接受基因治療後死亡

Sriparna Roy/Bhanvi Satija

路透3月18日 - Sarepta Therapeutics SRPT.O周二表示，一名16歲男孩在接受該公司在美國獲批的罕見肌肉萎縮症基因療法數月後死於急性肝衰竭。

該公司在一份電子郵件聲明中告訴路透，這名患者於12月接受了Sarepta名為Elevidys的治療。Elevidys是唯一獲得FDA批準的基因療法，適用於四歲及以上的杜氏肌肉萎縮症(DMD) 患者。

Elevidys和其他使用腺相關病毒載體注入修飾基因的基因療法存在肝損傷的風險。

這是首例接受Sarepta公司Elevidys治療的患者死亡案例，儘管基因療法並非沒有死亡案例。

諾華（Novartis）NOVN.S在2022年報告了 (link) 兩名患者因接受用於治療脊髓性肌肉萎縮症的Zolgensma基因治療後急性肝衰竭死亡。

然而，Sarepta公司表示，檢測顯示患者近期還感染了一種名為巨細胞病毒的病毒，這種病毒會影響肝臟，主治醫生認為這可能是導致患者死亡的一個因素。

該公司股價下跌26.3%，至74.55美元 。在交易開始的幾個小時內，超過 820萬股股票易手，而該股票50天的平均交易量接近92萬股。

Piper Sandler分析師Biren Amin表示，雖然這一消息給Elevidys蒙上了“黑眼圈”，但該療法對患者的長期益處令人鼓舞。他補充道，該療法不太可能面臨退出市場的風險。

該公司表示，迄今為止，Sarepta公司的療法已在臨床試驗中用於治療800多名患者，或作為處方療法使用。該公司還表示，計劃更新該療法的處方信息，以反映死亡情況。

Elevidys未能 (link) 達到後期試驗的主要目標，一直受到監管延遲和有效性質疑的困擾。

Leerink分析師約瑟夫·施瓦茨（Joseph Schwartz）表示，死亡的患者可能接受了更高劑量的治療，因為劑量是根據患者的體重確定的。

至少兩位分析師表示，這名患者的死亡可能會讓醫生對在患者身上使用Elevidys更加猶豫不決。“對於醫生來說，他們顯然必須非常謹慎地選擇使用Elevidys或其他任何基因療法治療的對象和時間，”阿明說。

該藥物最初是根據FDA的加速審批通道批準用於4至5歲會走路的男孩，去年又獲得了 (link) 傳統審批，用於4歲及以上會走路的患者，並加速審批用於不會走路的患者。

美國食品和藥物管理局（FDA）在一份電子郵件聲明中表示，他們非常重視這些問題，並“徹底審查和調查任何可能與FDA批準產品相關的嚴重不良事件或死亡的報告”。

加速審批是基於該藥物能夠產生一種微量的肌營養不良蛋白，這種蛋白有助於保持肌肉完整。傳統審批是基於後期試驗的數據，該試驗表明該療法有助於縮短患者從地上站起的時間，並提高他們步行10米的能力。

根據美國國家罕見疾病組織的數據，全球每3500名男性新生兒中就有1名患有DMD。這種疾病會削弱骨骼和心臟肌肉，隨著時間的推移，病情會迅速惡化，患者通常在25歲之前死亡。

在輸液過程中，Elevidys會釋放一種基因，該基因可產生微肌營養不良蛋白，這是一種DMD患者體內缺失的肌營養不良蛋白的縮短版。