美國 FDA 批準 SpringWorks 的遺傳性疾病藥物

第4-6段和第12段增加了背景介紹，第7、10段增加了藥物詳情，第8段增加了公司高管評論

路透2月11日 - 美國食品和藥物管理局周二表示，已批準SpringWorks Therapeutics公司的SWTX.O藥物用於治療一種罕見的遺傳性疾病，這種疾病會導致腫瘤在覆蓋全身神經的組織中生長。

該公司股價在延時交易中上漲了4%。

這種口服藥物被命名為Gomekli，獲準用於治療患有神經纖維瘤病1型（neurofibromatosis type 1(NF1)）、症狀性叢狀神經纖維瘤（腫瘤無法通過手術切除）的成人和2歲及以上兒童。

2020年，衛生監管機構批準阿斯利康公司（AstraZeneca）的AZN.L Koselugo用於NF1-PN兒童，使其成為首個獲得綠燈的特定藥物。

據SpringWorks公司估計，美國約有10萬名NF1患者，其中30%-50%可能會患上叢狀神經纖維瘤。

與普通人相比，NF1 患者的平均壽命要縮短 8 到 15 年。

SpringWorks 的 Gomekli 屬於被稱為 MEK 抑制劑的一類藥物，旨在抑制 MEK1 和 MEK2 蛋白類型。

"除了膠囊外，我們還提供一種可溶于水的片劑，這對於無法吞咽的患者和以前無法接受治療的患者來說非常重要，"首席執行官Saqib Islam在FDA做出決定前告訴路透記者。

該藥物在52%的兒童患者和41%的成人患者中顯示腫瘤體積縮小了20%或更多。

該公司表示，Gomekli有望在兩周內在美國上市。

本周早些時候，德國默克公司（Merck KGaA MRCG.DE）表示，它正在就收購SpringWorks公司進行高級 (link)。

Gomekli是SpringWorks繼Ogsiveo之後第二個獲得FDA批準的藥物，Ogsiveo被批準用於治療類脂樣腫瘤--結締組織中發生的異常增生，復發率很高。