焦點-美國衛生部長肯尼迪在葛蘭素史克的幫助下加速自閉症藥物的研發

Patrick Wingrove/Maggie Fick/Julie Steenhuysen

路透社10月6日 - 美國衛生部長小羅伯特-肯尼迪（Robert F. Kennedy Jr.

美國食品和藥物管理局（FDA）的這一不尋常舉動將使其得以繞過對該藥的仿製藥白血病素（leucovorin）進行冗長的標簽更新或新的臨床試驗，學者、律師和醫生對這一策略提出了質疑。

葛蘭素史克公司的一位發言人告訴路透社，該公司計劃 "盡快 "完成白消安品牌的新用途申請。

仿製藥游說團體 "無障礙藥品協會 "的朱塞佩-蘭達佐（Giuseppe Randazzo）說，一旦這家英國製藥商完成這項工作，FDA通常需要大約4到6個月的時間，但處理申請的速度可能更快。

加快進程將使醫生有更多的理由開出治療腦葉酸缺乏症的處方，葉酸缺乏症是一種代謝性疾病，可導致一系列神經系統症狀，包括一些與自閉症有關的症狀，肯尼迪兌現了對唐納德-特朗普（Donald Trump）總統的承諾 (link)，以及他所支持的 "讓美國再次健康 "運動。

哈佛大學醫學院醫藥政策研究員阿米特-薩爾帕特瓦里（Ameet Sarpatwari）說，在沒有有力證據的情況下，標簽的改變最多只能代表一場空洞的官僚主義勝利。

然而，這種用於減輕某些癌症治療毒副作用的藥物在 Cost Plus Drugs 上的售價為每瓶 34.14 美元，每瓶 30 粒大劑量藥丸。

HHS 發言人說，證據明確支持亮菌甲素能夠解決腦葉酸缺乏症的病因並改善患者的預後。

特朗普推廣藥物後需求上升

先是哥倫比亞廣播公司（CBS）在二月份報導了該藥物用於一名不愛說話的五歲男孩的情況，最近又在特朗普推廣使用該藥物後，對該藥物的需求有所增加。

"芝加哥盧瑞兒童醫院的發育和行為兒科專家拉里-格雷（Larry Gray）博士說："我的護士們一直在說電話被打爆了。

由於自閉症治療尚未獲得批準，該機構的政策是只在臨床試驗中提供這種治療，而臨床試驗很少見。不過，這種藥物已獲得美國食品及藥物管理局的批準，因此醫生可以在標簽外開具處方。

肯尼迪已宣布，美國自閉症 (link)，目前估計每31名8歲兒童中就有1人患有自閉症，這種病的發病率不斷上升，已成為一種流行病，並承諾在9月前找到病因的答案和治療方法。

在 9 月 22 日的白宮活動上，肯尼迪、特朗普和其他衛生官員支持將白血寧作為自閉症治療藥物。他們還警告孕婦不要使用泰諾 (link)，稱有研究表明泰諾與自閉症有關。健康專家和醫療團體稱這一警告是危險的，沒有可靠的科學依據。

依靠模糊的規則

美國食品和藥物管理局（FDA）利用一項隱晦的規則加快了審批程序，恢復了葛蘭素史克公司的審批申請，並要求更新標簽，增加腦葉酸缺乏症的內容，該更新是基於該機構自己對 2009 年至 2024 年文獻綜述中發現的 40 個患者病例的分析。

葛蘭素史克在 1997 年之前一直以 Wellcovorin 的名稱銷售該藥。該藥的仿製藥也叫亞葉酸，是葉酸或維生素B9的一種形式，目前由英國的Hikma HIK.L公司生產。

一旦葛蘭素史克的申請獲得批準，美國法律就要求仿製藥生產商配合這一變更。

斯凱登公司的律師雷切爾-圖羅（Rachel Turow）表示，仿製藥更常用的標簽更新程序需要與仿製藥生產商協商，通常需要一年半的時間。她和其他幾位 律師說，這種方法通常用於在臨床試驗中證實新用途後的抗癌藥物。

哈佛大學醫學院醫學教授亞倫-凱瑟海姆（Aaron Kesselheim）認為目前使用的程序 "非常不典型"，他說，如果食品及藥物管理局不分享其數據或試驗，就很難知道該機構是否遵循了正常的證據標準。

現有證據有限

自閉症之聲（Autism Speaks）倡導組織的首席科學官安迪-施博士（Dr. Andy Shih）說，使用亮菌甲素的證據很有限，而且有可能暗示對一小部分自閉症兒童有益。他說，還需要進行更大規模的試驗。

芝加哥大學神經發育障礙項目主任卡拉姆-拉德萬（Karam Radwan）博士說，這些證據基於四項研究，每項研究涉及 50 到 60 名患者，其中三項研究是由同一作者完成的。

他說，"你想在不同的實驗室、不同的環境中複製這種結果，以確保我們有足夠的支持"。

據政府臨床試驗網站稱，目前正在進行三項中期試驗，研究一種新的、液體版本的亮菌甲素，作為自閉症兒童早期語言障礙的治療藥物。預計最早的數據將在 12 月左右公布。

這些試驗由一位自閉症研究人員牽頭，與美國國立衛生研究院、國防部和自閉症之聲合作進行，每項試驗最多涉及 80 名兒童。

更大規模、更具結論性的試驗需要數年時間。美國食品和藥物管理局的做法並不要求進行新的試驗。

拉德萬說，這種改變應該以科學證據為基礎，而到目前為止，支持使用這種藥物的研究並不充分。