Neurogene Inc

Neurogene Inc. 是一家臨牀階段的生物技術公司。該公司通過其專有的轉基因調控技術“通過結構調節表達衰減”（EXACT），正在構建一個基因藥物產品組合，用於治療罕見的神經系統疾病，這些疾病具有大量未滿足的需求，而傳統基因療法無法滿足這些需求。其臨牀階段項目 NGN-401 利用 EXACT 平臺，該平臺正在開發用於治療雷特綜合徵，這種疾病的患者羣體具有大量未滿足的需求，最終會發展爲嚴重的神經和身體損傷以及過早死亡。NGN-401 正在一項 1/2 期開放標籤、多中心臨牀試驗中對患有雷特綜合徵的女童患者進行評估，該試驗評估了使用一次性腦室 (ICV) 程序輸送兩劑 NGN-401 的安全性、耐受性和有效性。該公司還在開發用於治療 CLN5 巴頓病的 NGN-101。