Neurogene Inc. 是一家臨牀階段的生物技術公司。該公司通過其專有的轉基因調控技術“通過結構調節表達衰減”(EXACT),正在構建一個基因藥物產品組合,用於治療罕見的神經系統疾病,這些疾病具有大量未滿足的需求,而傳統基因療法無法滿足這些需求。其臨牀階段項目 NGN-401 利用 EXACT 平臺,該平臺正在開發用於治療雷特綜合徵,這種疾病的患者羣體具有大量未滿足的需求,最終會發展爲嚴重的神經和身體損傷以及過早死亡。NGN-401 正在一項 1/2 期開放標籤、多中心臨牀試驗中對患有雷特綜合徵的女童患者進行評估,該試驗評估了使用一次性腦室 (ICV) 程序輸送兩劑 NGN-401 的安全性、耐受性和有效性。該公司還在開發用於治療 CLN5 巴頓病的 NGN-101。
公司代碼NGNE
公司名稱Neurogene Inc
上市日期Mar 07, 2014
CEODr. Rachel L. McMinn, Ph.D.
員工數量107
證券類型Ordinary Share
年結日Mar 07
公司地址535 W 24Th Street
城市NEW YORK
上市交易所NASDAQ Global Market Consolidated
國家United States of America
郵編10011
電話18772375020
網址https://www.neurogene.com/
公司代碼NGNE
上市日期Mar 07, 2014
CEODr. Rachel L. McMinn, Ph.D.