FDA批准罕见肌病药物人体试验后，Ultragenyx股价上涨
路透社2026年3月30日 12:47
3月30日 - 制药公司Ultragenyx Pharmaceutical RARE.O股价盘前上涨2%至19.76美元
该公司称美国FDA批准了其开始对UX016进行人体试验的申请，以治疗GNE肌病，这是一种罕见的遗传性肌肉疾病，会导致肌无力和残疾恶化
公司表示，目前还没有获准治疗这种疾病的药物，在可进入的商业市场中，约有 10,000 人患有这种疾病。
公司计划从 2026 年下半年开始进行一项早中期试验，将在美国招募约 24 名成人患者
UX016 旨在替代患者无法制造足够糖分的硫辛酸，并能更好地到达肌肉组织 - RARE
公司表示，试验将持续长达 48 周，资金来自患者团体和慈善机构的支持
2025 年股价下跌约 45%
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