FDA批准儿科疾病疗法，Rocket Pharma股价下挫
Kamal Choudhury
路透3月27日 - Rocket Pharmaceuticals公司RCKT.O的股价周五暴跌20%以上，创一个月新低， 原因是投资者关注其基因疗法在推广应用方面可能遇到的潜在障碍。该疗法已在美国获批，是首个用于治疗儿童罕见且常致命免疫疾病的此类疗法。
受此消息影响，该公司股价最初上涨了10%以上。
这种名为 Kresladi 的药物适用于治疗严重的白细胞粘附缺陷 I，这种疾病会阻碍白细胞到达感染部位，使患者容易患上严重疾病。
此前，美国食品和药物管理局没有批准过专门针对这种疾病的治疗方法。除非接受干细胞移植，否则大约75%未经治疗的患者会在两岁前死亡。
博雅银行分析师杰森-泽曼斯基（Jason Zemansky）说，虽然批准对患者来说是一个明显的胜利，但投资者感到失望，因为实际障碍可能会限制接受治疗的患者人数。"他说："但这不应该影响Rocket的成就。
Wedbush 分析师钟云称股价反应 "毫无根据"，认为股价下跌可能与管理层表示公司不打算积极推广 Kresladi 有关。
Rocket 公司表示，该公司计划有限地分阶段推出该药物，预计该药物将于 2026 年第四季度在少数专业治疗中心投入商用。
该公司正在上市前与保险公司接触，以确保报销，但尚未披露价格。
杰富瑞（Jefferies）分析师安德鲁-蔡（Andrew Tsai）表示，此次抛售可能反映出 "并非每个人都非常清楚"，即该药物的批准并不意味着会带来有意义的销售。
美国食品和药物管理局周四根据衡量免疫细胞功能改善情况的替代终点，加速批准了该疗法。
该决定是在 FDA 生物制剂主管维奈-普拉萨德（Vinay Prasad）的领导下做出的，他将于 4 月底离开该机构 (link)，此前他曾对替代终点表示过怀疑。
该批准还包括罕见儿科疾病券，公司可以出售或使用该券来加快对另一种药物的审查。
