美国 FDA 部分暂停 PepGen 肌肉疾病药物临床试验

路透3月4日 - PepGen PEPG.O周三表示，美国食品和药物管理局已对其罕见肌肉疾病药物的中期试验进行了部分临床暂停，导致其股价在盘后交易中暴跌超过25%。

该药物名为 PGN-EDODM1，正在试验用于治疗 1 型肌营养不良症，这种遗传性疾病会导致肌肉随着时间的推移逐渐变弱和变紧，使运动和日常活动变得更加困难。

PepGen 表示，卫生监管机构的担忧与该公司提交的早期实验室和动物研究报告有关。

该机构没有对早期研究中产生的患者数据提出任何安全问题。

PepGen 表示，它正在与 FDA 合作解决这些问题，并将提交更多信息，包括早期研究中最新的非盲法数据。

虽然美国部分的试验被暂停，但该公司已获准在韩国、澳大利亚和新西兰开展研究。

英国和加拿大的患者已经在接受10毫克/千克剂量的治疗，这是在独立安全委员会建议进行剂量升级后进行的。

在暂停试验之前，美国还没有患者加入试验。

PepGen 表示，截至2025年12月31日，该公司拥有1.485亿美元的现金和投资，足以为2027年下半年的运营提供资金。