美国 FDA 批准伊顿液体疗法治疗罕见的水平衡失调症

Kamal Choudhury

路透2月25日 - 美国食品和药物管理局周三批准了 伊顿制药公司（Eton Pharmaceuticals）的ETON.O用于治疗一种罕见荷尔蒙失调症的首创 液体 疗法，为治疗这种破坏人体保持水分能力的疾病的家庭提供了一种更精确的用药选择。

这家总部位于伊利诺伊州的制药公司股价在下午的交易中上涨了 8%。

这种名为Desmoda的药物是首个获得FDA批准的 去氨加压素口服液 制剂，用于治疗中枢性糖尿病性尿崩症，或精氨酸加压素缺乏症(AVP-D)，这种疾病的患者缺乏调节水平衡的激素，导致排尿过多和口渴。

这种 0.05 毫克/毫升的即用型溶液无需分片或压碎，医生可以根据患者的需要 精确测量剂量，这对于即使很小的剂量误差都可能引发危险的钠失衡的疾病来说是一个 至关重要的优势。

B. RileySecurities分析师 麦迪逊-萨迪（Madison El-Saadi）说："Desmoda解决了儿科患者及其护理人员终身未得到满足的严重需求。"

据 Eton 估计，有 13,000 多名美国人患有这种疾病，其中包括多达 4,000 名儿童。

该公司计划于 3 月 9 日推出该药，预计年销售额将达到 3,000 万至 5,000 万美元，专利保护期将延长至 2044 年。

"El-Saadi说："Desmoda获批用于所有年龄段的患者，这比我们和市场上主要以儿科为中心的定位更为广泛，" 他补充说，预计该药将强劲上市，积压的需求将在未来三到六个月内得到释放。

El-Saadi 预计，鉴于患者人数较少且临床需求已得到证实，保险公司将提供有利的承保范围。

该药有潜在副作用警告，包括血液中钠离子水平过低、体液潴留和过敏反应。患者在治疗期间需要仔细监测，尤其是儿童和老年人，他们面临的风险更高。