
1月28日 - 疗法开发商Regenxbio RGNX.O股价盘前下跌34%至8.82美元
该公司称, (link) FDA暂停了其对两种罕见儿童疾病的实验性治疗研究
这两种疾病是Hurler综合征和Hunter综合征,这两种疾病会导致严重的身体和认知能力衰退。
公司称,四年前曾在一名接受 RGX-111 治疗的儿童身上发现了脑瘤
公司说,早期测试显示,治疗 DNA 与癌症相关基因附近有关,但因果关系尚不清楚。
公司称在其他接受 RGX-111 或 RGX-121 治疗的儿童中未发现类似病例
RGX-111和RGX-121是公司正在开发的实验性基因疗法,用于治疗两种罕见的儿童遗传疾病
2025 年股价上涨约 86