关键研究取得成功后，Capricor 希望杜氏细胞疗法获得美国批准
Kamal Choudhury
路透12月3日 - Capricor Therapeutics CAPR.O周三表示，其治疗一种罕见肌肉疾病的细胞疗法达到了一项后期研究的主要目标，这使该公司在经历挫折后重新燃起了获得美国批准的希望，并使其股价上涨了四倍多。
这家总部位于圣迭戈的公司股价飙升了 328%，达到 27.25 美元，如果涨势保持，市值有望增加约 9.55 亿美元。
今年7月，美国食品和药物管理局拒绝批准 (link) deramiocel疗法，因为该局认为该疗法不符合疗效要求，要求提供更多数据。
Capricor表示，它计划在对该机构所谓的 "完整答复函 "的答复中使用新的结果。此前，该公司已与 FDA 达成一致，认为这项试验可以支持批准其治疗杜氏肌营养不良症患者的方案。
首席执行官琳达-马班告诉分析师们，FDA 已表示这将是一次二类重新提交，时间大约为六个月，并补充说该公司将寻求 快速审查。
该公司表示，在106例患者的试验中，服用德拉莫塞尔的患者与服用安慰剂的患者相比，上肢功能下降的速度减缓了54%，而心脏功能恶化的速度减缓了91%，两者均具有统计学意义。该疗法的耐受性普遍良好。
该公司表示，它已经解决了化学、生产和控制方面的要求，并通过了圣地亚哥商业生产设施的许可前检查。
B. Riley Securities分析师麦迪逊-萨迪（Madison El-Saadi）说，他预计该疗法将获得批准，因为 数据在所有试验目标上都发出了 "明确的疗效信号"。
据美国国立卫生研究院（National Institutes of Health）称，杜兴氏症是一种导致肌肉变性的罕见遗传性疾病，在美国患病人数不到 5 万。心脏并发症是导致患者死亡的主要原因，这些患者通常只有二三十岁。
