美国 FDA 对 Intellia 的基因疗法试验实施临床搁置；股价下跌

路透10月29日 - 美国食品和药物管理局周三表示，Intellia Therapeutics公司NTLA.O的两项后期试验已被临床搁置，这两项试验是针对一种可损害心脏和神经的罕见疾病的实验性基因疗法。

这家总部位于剑桥的公司股价在延时交易中下跌了约17%。

FDA的决定是在其中一项试验出现严重安全事件 (link)，一名接受这种名为nexiguran ziclumeran(nex-z) 的疗法的患者出现了4级肝酶升高和胆红素水平升高，这两种情况都是潜在肝损伤的迹象。

该患者已被送往医院接受治疗。

转甲状腺素淀粉样变性是一种罕见的渐进性疾病，由一种在器官中积聚的缺陷蛋白质引起。

这种疾病可导致心肌病(ATTR-CM)，影响心脏，或多发性神经病(ATTR-PN)，损害神经。

本周早些时候，Intellia 在发生不良事件后暂停了两项后期试验的剂量和筛选。

美国食品及药物管理局口头通知该公司暂停临床试验，并表示将在30天内发出正式信函。Intellia表示计划与该机构密切合作，尽快解决问题。

Jones Trading 公司的分析师 Debanjana Chatterjee 说，临床搁置对该公司的股票前景 "不会产生重大影响"，并指出用药已经暂停。她补充说，在公司调查不良事件的原因期间，"机构希望谨慎行事是可以理解的"。

"这并不是Intellia公司第一次遇到监管方面的麻烦，"Chatterjee说，并提到了该公司之前在遗传性血管性水肿项目中遇到的问题。"我们仍然乐观地认为，试验可能会在几个月内恢复"。