Rocket Pharmaceuticals 撤回血液病基因疗法的美国申请

路透社10月3日 - Rocket Pharmaceuticals RCKT.O周五表示，该公司已撤回其针对一种罕见遗传性血液病的实验性基因疗法在美国的审批申请。

该公司说，此举是出于商业战略考虑，而不是对RP-L102疗法的安全性或疗效的担忧。

该基因疗法正在范可尼贫血症患者中进行测试，这种疾病是一种骨髓受损导致血细胞生成减少的疾病。

根据美国国立卫生研究院的数据，全球每 13.6 万名新生儿中就有一名患有这种疾病。

Rocket 公司表示，如果公司能找到外部合作伙伴来推进该项目，撤回计划将保留公司日后与监管机构接触的能力。

该公司补充说，它已停止了在该疗法上的新的内部支出，并在 7 月份撤回了在欧洲的审批申请。

在一名患者死于罕见的并发症后，美国食品和药物管理局停止了 (link)，这是一项测试Rocket公司基因疗法RP-A501的中期研究，该疗法用于治疗一种名为达农病的遗传疾病。该机构于8月解除了 (link)。