美国 FDA 拒绝批准 Fortress Bio 和 Zydus 治疗罕见儿科疾病的方案

路透社10月1日 - Fortress Biotech FBIO.O周三称，美国食品和药物管理局拒绝批准该公司与印度制药商Zydus Lifesciences ZYDU.NS合作开发的治疗一种影响儿童铜吸收的罕见遗传病的药物。

总部位于佛罗里达州的Fortress公司股价在早盘交易中下跌34%，至2.43美元。

该公司说，FDA在其 "完全回复信 "中指出了生产CUTX-101药物的工厂存在的缺陷，并补充说监管机构没有提到疗效和安全性数据方面的问题。

这种药物是为治疗门克氏症而开发的，门克氏症患者天生无法从饮食中吸收铜。这种疾病是由体内负责运输铜的基因突变引起的。

这种疾病主要影响男婴。据这两家公司称，最近的估计表明，该病的发病率为每 34,810 例活产男婴中就有 1 例，甚至高达每 8,664 例活产男婴中就有 1 例。

Zydus 公司全资拥有的 Sentynl Therapeutics 公司于 2023 年 12 月接管了 CUTX-101 的开发和商业化。Fortress 补充说，Sentynl 计划在解决这些问题后与 FDA 会面并重新提交申请。

据Fortress公司称，该实验性药物已被授予优先审查权，并有研究表明早期开始治疗可提高总生存率。