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Rocket Pharmaceuticals 在 FDA 解除基因治疗试验的临床搁置后上涨

路透社2025年8月20日 16:04

- 药物开发商 Rocket Pharmaceuticals RCKT.O 股价上涨 16.3% 至 3.38 美元

*公司表示美国食品和药物管理局(FDA)已经解除了对 (link),对其基因疗法RP-A501中期研究的临床搁置。

在美国食品及药物管理局确认 Rocket 公司 令人满意地解决了列出的问题后,临床试验暂停在不到三个月时间内就被解除了。

在一名患者死于严重并发症后,FDA 于 5 月份暂停了 RCKT 的中期基因疗法试验

FDA 批准恢复试验,以较低剂量连续给三名患者用药,治疗间隔至少四周

*公司正在测试 RP-A501 用于治疗达农病,这是一种罕见的遗传性疾病,会导致心肌损伤和进行性肌无力

*RP-A501临床试验的恢复速度非常快,这进一步凸显了达农病尚未得到满足的需求。然而,鉴于该剂量下的数据有限,以较低剂量恢复研究增加了疗效的不确定性。

*包括本交易日的走势在内,RCKT 的股价已累计下跌 72.9

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