美国 FDA 允许恢复基因疗法试验后，Rocket Pharma 股价大涨

路透8月20日 - 美国卫生监管机构已允许 恢复对Rocket Pharmaceuticals公司RCKT.O基因疗法的研究，而在此之前，该公司曾因一名 患者死亡而 停止了 对该疗法的研究，时间还不到三个月。

这家制药公司的股价在周三的早盘交易中飙升了30%以上。

Rocket公司的中期试验是测试其实验性 疗法RP-A501治疗一种被称为达农病的遗传性疾病，在一名患者死于一种罕见的并发症后，食品与药物管理局于5月停止了该试验 (link)。

该公司周三表示，美国食品及药物管理局已经解除了对该试验的临床搁置，将通过修改预处理方案和降低基因疗法的剂量来恢复试验。

Rocket公司表示，将停止预防性使用抑制 C3 蛋白（免疫系统的一部分）的药物，将其作为治疗前方案的一部分。

在 5 月份的试验中死亡的患者是两名使用 C3 抑制剂的患者之一。该患者曾患有毛细血管渗漏综合征，这种疾病可导致器官衰竭。

在新的试验中，三名患者将至少间隔四周接受较低剂量的治疗。火箭公司说，调整剂量是根据一项早期研究的数据提出的，该研究显示了更好的安全性。

达农病对男性的影响比女性严重，它会导致心肌损伤和进行性肌无力。据美国国立卫生研究院（National Institutes of Health）称，美国目前只有不到1000人患有这种疾病。