Zevra Therapeutics, Inc. 是一家罕见病公司,致力于为治疗选择有限或没有治疗选择的疾病创造转化疗法,以满足科学、数据和患者的需求。该公司拥有多元化的产品和候选产品组合,包括临床阶段产品线和商业阶段资产的组合。其产品线包括 arimoclomol,这是一种口服的试验性候选产品,正在开发用于治疗尼曼匹克病 C 型 (NPC)。KP1077 是该公司的主要临床开发候选产品,正在开发用于治疗特发性嗜睡症 (IH),这是一种罕见的神经性睡眠障碍和发作性睡病。其商业产品 AZSTARYS 是一种每日一次的注意力缺陷多动障碍 (ADHD) 治疗药物,适用于 6 岁及以上的患者,包含其前体药物 serdexmethylphenidate (SDX) 和 d-methylphenidate (d-MPH)。其另一种商业产品是 OLPRUVA。