Taysha Gene Therapies Inc 是一家临床阶段的生物技术公司,专注于推进腺相关病毒 (AAV) 基因疗法,用于治疗严重的中枢神经系统单基因疾病。该公司的主要临床项目 TSHA-102 正在开发中,用于治疗罕见的神经发育障碍雷特综合征。该公司正在 REVEALPhase I/II 青少年和成人临床试验中评估 TSHA-102,这是一项首次在人体中进行的开放标签、随机、剂量递增和剂量扩展的多中心研究,评估 TSHA-102 对 12 岁及以上患有雷特综合征的女性患者的安全性和初步疗效。该公司已获得临床阶段鞘内给药 AAV9 基因治疗项目 TSHA-120 的全球权利,用于治疗巨轴突神经病变 (GAN)。该公司的TSHA-120用于治疗GAN,获得了欧盟委员会的孤儿药称号。