Entrada Therapeutics, Inc. 是一家临床阶段的生物制药公司,旨在通过开发一类药物来改变患者的生活,这些药物可以作用于长期以来被认为无法接近的细胞内靶点。该公司的内体逃逸载体 (EEV) 疗法旨在将一系列治疗药物高效地输送到各种器官和组织中,从而提高治疗指数。通过其专有的、高度通用和模块化的 EEV 平台 (EEV 平台),该公司正在构建一个强大的治疗候选药物开发组合。其首批两种候选药物 ENTR-601-44 和 VX-670 正在临床试验中。用于治疗 1 型营养不良症 (DM1) 的 VX-670 旨在阻断信使 RNA (mRNA) 中的三联体重复序列。ENTR-601-44 正处于 I 期临床试验中。该公司还宣布在其杜氏肌营养不良症特许经营权范围内选定其他临床候选药物 ENTR-601-45 和 ENTR-601-50。